TEC24-Grupo de Investigación en Hematología y Terapia Génica: HemaTerGe

Donor insertion into CX3CR1 allows epigenetic modulation of a constitutive promoter on hematopoietic stem cells and its activation upon myeloid differentiation

NUCLEIC ACIDS RESEARCH, 2025;

FI:13,1; D1

Advanced delivery systems for gene editing: A comprehensive review from the GenE-HumDi COST Action Working Group

MOLECULAR THERAPY-NUCLEIC ACIDS, 2025;

FI:6,1; Q1

Proceedings of the second annual meeting of GenE-HumDi (COST Action 21113)

FRONTIERS IN GENOME EDITING, 2025;

FI:4,4; Q1

Regulatory Strategies for Accelerating the Translation of Gene Therapies to Clinical Practice: Focus on GMO Considerations

HUMAN GENE THERAPY, 2025;

FI:4; Q1

Exploring miR-21 Knock-Out Using CRISPR/Cas as a Treatment for Lung Cancer

GENES, 2025;

FI:2,8; Q2

UMBRELLA-SUMMA LEGACY (Unified platforM for a Better integRal Evaluation of myeLodyspLastic syndromes in spAin)

Financiador: INSTITUTO DE SALUD CARLOS III - FEDER

Número de expediente: PMP24/00025

Tiempo de ejecución: 19/11/2025 - 31/12/2026

IP: FRANCISCA HERNANDEZ MOHEDO

RICORS Terapias avanzadas: RED TERAV+

Financiador: INSTITUTO DE SALUD CARLOS III - PRTR

Número de expediente: RD24/0014/0005

Tiempo de ejecución: 01/01/2025 - 31/12/2027

IP: FRANCISCO MARTIN MOLINA

Ingeniería de linfocitos para la generación de células CAR-T universales e inducibles para Inmunoterapia de linfomas refractarios

Financiador: CONSEJERÍA DE SALUD Y CONSUMO

Número de expediente: PI-0236-2024

Tiempo de ejecución: 28/11/2024 - 29/11/2027

IP: FRANCISCO MARTIN MOLINA

Superando limitaciones para fortalecer y potenciar estrategias de terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Pompe.

Financiador: INSTITUTO DE SALUD CARLOS III - FEDER

Número de expediente: PI24/00216

Tiempo de ejecución: 01/01/2025 - 31/12/2027

IP: PILAR MUÑOZ FERNANDEZ

Desarrollo de células CAR-T de 4ta generación inducibles para el tratamiento de tumores solidos

Financiador: INSTITUTO DE SALUD CARLOS III - FEDER

Número de expediente: PI24/00888

Tiempo de ejecución: 01/01/2025 - 31/12/2027

IP: FRANCISCO MARTIN MOLINA

Estudio observacional retrospectivo para caracterizar a los pacientes con leucemia linfocítica crónica tratados con zanubrutinib en la práctica clínica habitual en España. ReaLLCZa.

Financiador: BEONE MEDICINES ESP, S.L.U.,

Tipo de prueba: ESTUDIO OBSERVACIONAL CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 06/03/2025 - 30/12/2025

IP: JOSE M PUERTA PUERTA

Preferencias de pacientes y hematólogos respecto al tratamiento de la LLC tras BTKi: un experimento de elección discreta en España. LIL-2024-177

Financiador: LILLY, S.A.

Tipo de prueba: ESTUDIO OBSERVACIONAL CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 14/11/2025 - 30/12/2026

IP: JOSE M PUERTA PUERTA

MAGNETISMM-16: Estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS), internacional, multicéntrico y no intervencionista, para evaluar la efectividad y la seguridad de elranatamab en pacientes con mieloma múltiple recidivante/resistente (MMRR) tratados en situaciones de la vida real (VR).

Financiador: PFIZER INC

Tipo de prueba: ESTUDIO OBSERVACIONAL CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 14/02/2025 - 30/12/2029

IP: MARIA ESTHER CLAVERO SANCHEZ

Estudio multicéntrico y prospectivo de los tratamientos de referencia actuales en la vida real en pacientes con mieloma múltiple refractario y/o en recaída. MoMMent

Financiador: JANSSEN-CILAG INTERNATIONAL N.V.

Tipo de prueba: ESTUDIO OBSERVACIONAL CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 01/04/2025 - 30/06/2028

IP: MARIA ESTHER CLAVERO SANCHEZ

Estudio retrospectivo y multinacional de resultados clínicos en pacientes con mieloma múltiple recidivante/resistente tratados con redirectores de linfocitos T fuera de ensayos clínico. (Estudio REALiTEC)

Financiador: JANSSEN PHARMACEUTICA NV

Tipo de prueba: ESTUDIO OBSERVACIONAL CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 31/03/2025 - 30/04/2026

IP: MARIA ESTHER CLAVERO SANCHEZ

Revisión clínica retrospectiva, multicéntrica y multinacional para describir el uso de maribavir y su eficacia en pacientes con infección/enfermedad por citomegalovirus postrasplante – ARISE.

Financiador: TAKEDA PHARMACEUTICALS INTERNATIONAL AG

Tipo de prueba: ESTUDIO OBSERVACIONAL CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 08/05/2025 - 30/08/2025

IP: PEDRO ANTONIO GONZALEZ SIERRA

Un estudio de fase 3, aleatorizado y abierto de axatilimab frente a la mejor terapia disponible en participantes con enfermedad crónica de injerto contra huésped después de al menos 2 líneas previas de terapia sistémica.

Financiador: INCYTE CORPORATION

Tipo de prueba: ENSAYO CLÍNICO CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 09/06/2025 - 30/01/2033

IP: MANUEL JURADO CHACON

Estudio fase 3, aleatorizado, abierto, multicéntrico, para comparar la eficacia y la seguridad de BMS-986393, una terapia de células CAR-T dirigida a GPRC5D, frente a regímenes estándar en sujetos adultos con Mieloma Múltiple Recidivante o Refractario resistente a la lenalidomida. QUINTESSENTIAL-2

Financiador: CELGENE CORPORATION

Tipo de prueba: ENSAYO CLÍNICO CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 03/12/2025 - 30/10/2032

IP: MARIA ESTHER CLAVERO SANCHEZ

Estudio de varias fases, con un aumento progresivo de la dosis seguido de un estudio abierto, aleatorizado y cruzado, de ASTX030 oral (combinado con cedazuridina y azacitidina) frente a azacitidina subcutanea en pacientes con sindromes mielodisplasicos (SMD), leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) o leucemia mieloide aguda (LMA).

Financiador: TAIHO ONCOLOGY, INC.

Tipo de prueba: ENSAYO CLÍNICO CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 07/08/2025 - 30/12/2028

IP: PEDRO ANTONIO GONZALEZ SIERRA

Estudio fase III, multicéntrico, aleatorizado, abierto, para comparar la eficacia y la seguridad de golcadomida en combinación con rituximab (Golca + R) frente al tratamiento de elección del investigador en participantes con linfoma folicular en recaída/refractario que han recibido al menos una línea previa con tratamiento sistémico (GOLSEEK-4)

Financiador: CELGENE CORPORATION

Tipo de prueba: ENSAYO CLÍNICO CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 09/04/2025 - 30/07/2032

IP: JOSE M PUERTA PUERTA

Eficacia de asciminib como fármaco único o en combinación con nilotinib en el tratamiento al diagnóstico de la leucemia mieloide crónica. Estudio Pearl

Financiador: GRUPO ESPAÑOL DE LEUCEMIA MIELOIDE CRONICA (GELMC)

Tipo de prueba: ENSAYO CLÍNICO CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 07/02/2025 - 07/02/2026

IP: JOSE M PUERTA PUERTA

Glofitamab combinado con pirtobrutinib en pacientes con linfoma de células del manto en recaída o refractario seguido de una extensión en pacientes naïve al tratamiento.

Financiador: KLINIKUM DER UNIVERSITAT MUNCHEN-GR

Tipo de prueba: ENSAYO CLÍNICO CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 02/07/2025 - 30/05/2032

IP: JOSE M PUERTA PUERTA

Estudio de fase 1, abierto, de aumento escalonado y expansión de la dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la actividad clínica de SNDX-5613 en combinación con quimioterapia intensiva en participantes con leucemias mieloides agudas de diagnóstico reciente con alteraciones en los genes lisina metiltransferasa 2A (KMT2A/MLL), nucleofosmina 1 (NPM1) y nucleoporina 98 (NUP98)

Financiador: SYNDAX PHARMACEUTICALS, INC

Tipo de prueba: ENSAYO CLÍNICO CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 18/02/2025 - 30/07/2029

IP: PEDRO ANTONIO GONZALEZ SIERRA

Registro Español de la Trombocitopenia Inmune Primaria y otras trombocitopenias inmunes.

Financiador: FUNDACIÓN ESPAÑOLA DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA

Tipo de prueba: ESTUDIO OBSERVACIONAL CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 19/12/24 - 31/12/34

IP: LAURA ENTRENA UREÑA

Impacto de la reconstitución inmune CMV-específica al final de la profilaxis con Letermovir en el desarrollo de infección tardía por citomegalovirus en pacientes con trasplante de progenitores hematopoyéticos (Estudio INMUNOEND).

Financiador: FIBICO. FUNDACION PARA LA INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA DE CÓRDOBA

Tipo de prueba: ESTUDIO OBSERVACIONAL CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 25/11/24 - 31/12/27

IP: PEDRO ANTONIO GONZALEZ SIERRA

Análisis de los pacientes con leucemia Linfática crónica (LLC) que discontinúan la monoterapia con un Inhibidor de BTK sin progresión de la enfermedad.

Financiador: GRUPO ESPAÑOL DE LEUCEMIA LINFOCÍTICA CRÓNICA

Tipo de prueba: ESTUDIO OBSERVACIONAL CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 30/10/24 - 28/02/25

IP: JOSE M PUERTA PUERTA

Estudio transversal para evaluar la precepción de la actividad física en pacientes con hemofilia A tratados con emicizumab. ESTUDIO HEMO-ACT

Financiador: ROCHE FARMA, S.A.

Tipo de prueba: ESTUDIO OBSERVACIONAL CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 23/04/2024 - 30/03/2025

IP: LAURA ENTRENA UREÑA

Ensayo en fase II, abierto, aleatorizado y multicéntrico para evaluar la seguridad y la eficacia de axatilimab en combinación con ruxolitinib en participantes con enfermedad de injerto contra huésped crónica recién diagnosticada.

Financiador: INCYTE CORPORATION

Tipo de prueba: ENSAYO CLÍNICO CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 04/07/2024 - 30/09/2028

IP: MANUEL JURADO CHACON

Estudio en fase II de búsqueda de dosis e interceptación de linvoseltamab en pacientes con gammapatía monoclonal de alto riesgo de alcance indeterminado o mieloma múltiple asintomático de riesgo no alto.

Financiador: ICON CLINICAL RESEARCH LTD

Tipo de prueba: ENSAYO CLÍNICO CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 22/08/2024 - 26/06/2032

IP: MARIA ESTHER CLAVERO SANCHEZ

Estudio en fase II de linvoseltamab en pacientes con mieloma múltiple asintomático con alto riesgo de progresión a mieloma múltiple.

Financiador: ICON CLINICAL RESEARCH LTD

Tipo de prueba: ENSAYO CLÍNICO CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 29/01/2024 - 29/08/2032

IP: MARIA ESTHER CLAVERO SANCHEZ

Ensayo de fase IIb, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento, en el que se evalúa la microbioterapia fecal combinada oral MaaT033 para prevenir las complicaciones del alotrasplante de células hematopoyéticas. (PHOEBUS Trial)

Financiador: ICON CLINICAL RESEARCH LTD

Tipo de prueba: ENSAYO CLÍNICO CON MEDICAMENTOS

Tiempo de ejecución: 21/02/2024 - 30/06/2027

IP: MANUEL JURADO CHACON